難病法と指定難病

正解は 4 です

問題文：難病の患者に対する医療等に関する法律＜ 難病法 ＞に基づく医療費助成の対象となる疾患はどれか。

解説：正解は4の再生不良性貧血です。難病法（2015年1月施行）は、発病の機構が明らかでなく、治療方法が確立していない希少な疾病であって、長期の療養を必要とするものを「難病」と定義し、その中で患者数が人口の0.1％程度以下で客観的診断基準が確立しているものを「指定難病」として医療費助成の対象としています。再生不良性貧血は指定難病60に該当し、造血幹細胞の減少により汎血球減少をきたす疾患として医療費助成が受けられます。指定難病は段階的に拡大され、現在は338疾病（2021年以降）が対象となっています。

選択肢考察

1. × 1.  中皮腫（ mesothelioma ）

   中皮腫はアスベスト（石綿）曝露が主因の悪性腫瘍です。難病法ではなく「石綿による健康被害の救済に関する法律」に基づく救済制度の対象となります。

2. × 2.  C型肝炎（ hepatitis C ）

   C型肝炎は原因（HCV）・治療法（DAA製剤）とも確立しており、難病の定義に合致しません。B型・C型肝炎は肝炎治療特別促進事業（肝炎医療費助成）で別枠の助成対象です。

3. × 3.  慢性腎不全（ chronic renal failure ）

   慢性腎不全は原因・治療法ともある程度確立しており指定難病ではありません。人工透析が必要な場合は自立支援医療や身体障害者手帳に基づく更生医療、特定疾病療養費制度で助成されます。

4. ○ 4.  再生不良性貧血（ aplastic anemia ）

   再生不良性貧血は指定難病60であり、難病法に基づく医療費助成の対象疾患です。造血幹細胞の障害により白血球・赤血球・血小板が減少する汎血球減少症で、原因不明・治療困難・長期療養を要する希少疾患です。

難病法に基づく医療費助成の要件は、指定難病で重症度分類を満たすこと。自己負担上限額は所得に応じて区分され、人工呼吸器装着者は月額1,000円に軽減されます。類似制度の区別が頻出で、中皮腫→石綿救済法、肝炎→肝炎医療費助成、透析→特定疾病療養費（高額長期疾病）と覚えましょう。指定難病の代表例：パーキンソン病、全身性エリテマトーデス、潰瘍性大腸炎、クローン病、筋萎縮性側索硬化症、再生不良性貧血など。